StudienPERLE

Studienperle – Land in Sicht bei Makuladegeneration

6. April 2018

Es gibt gute Nachrichten von der Universität Genf. Wie Ihr vielleicht schon gehört habt, hat Fr. Dr. Thumann (ursprünglich Universität Aachen, 2012 zur Universität Genf übersiedelt) mit weiteren Wissenschaftlern die Idee, die feuchte, altersbedingte Makuladegeneration mittels Zelltherapie zu reversieren.

Makuladegeneration – Begriffserklärung

Unter dem Begriff Makuladegeneration wird eine Gruppe von Erkrankungen der Netzhaut des Auges zusammengefasst, die die Macula lutea

Auge, gelber Fleck, Makula, Retina, Iris
Position des gelben Flecks (Bild aus Wikipedia)

 („Gelber Fleck“) betreffen.  Die altersbedingte Makuladegeneration  ist eine Augenerkrankung, die im höheren Alter auftritt und zu einem fortschreitenden Verlust der zentralen Sehschärfe führt. Ca. 10-15% der Makuladegeneration werden der feuchten Form zugezählt (nAMD). Die trockene (atrophe) Form macht ca. 80 % der Fälle aus, aber nur 5 bis 10 % der Erblindungen, die von AMD verursacht werden.

Bruch’sche Membran

 Die Bruch’sche Membran trennt das retinale Pigmentepithel von der Aderhaut und dient dabei als Eingangstor durch die Blut-Hirn-Schranke

Therapie aktuell

Die derzeitige Therapie der Wahl sind Injektionen in das Auge in 6-8 wöchigen Intervallen mit Ranibizumab (Lucentis(R)) oder Bevacizumab (Avastin(R)). Eine für die Betroffenen nicht sehr angenehme Verabreichung.

Die Idee

Der Plan besteht darin, das Ungleichgewicht zwischen Wachstumsfaktor (VEGF) und Epithelfaktor (PEDF) wieder richtigzustellen. Der Grund für das Einwachsen von Gefäßen durch die Bruch’sche Membran in das retinale Pigmentepithel liegt an einer Verschiebung des invers gekoppelten Verhältnisses von VEGF und PEDF.

Das Projekt

Das TargetAMD Projekt wurde 2012 durch das 7. EU Rahmenprogramm mit 6 Millionen Euro gefördert. Die neuartige Therapie besteht darin, Retina- oder Iriszellen so zu manipulieren, dass Sie wieder in ihren ursprünglichen Modus zurückfinden. Dies geschieht mittels geringer Voltzahl und stimuliert den Vektor und das Plasmid, in den Zellkern einzudringen. Niederlagen gab es bei der Findung der richtigen Voltzahl, der richtigen Zellzahl, dem Plasmid, usw. All das verzögerte die Präklinik um mindestens ein Jahr, sodass die Studie nun im Mai 2018 den Schweizer Behörden vorgelegt wird. Eine Antwort ist innerhalb von 

3 Monaten zu erwarten.

Die Phase I Studie

Die Phase I Studie in Patienten mit schwerem Verlauf der nAMD soll pro Patient 6 Monate dauern. Nach den ersten Patienten wird eine Pause eingelegt werden, um die Sicherheit zu gewährleisten. Nur wenn diese Patienten keine Nebenwirkungen berichten, wird weiter rekrutiert bis 10 Patienten eingeschlossen sind. Den Patienten werden in Narkose Iriszellen entnommen. Diese werden in den Reinraum transportiert – dabei sind Schleusen zu überbrücken – und dort bearbeitet. Um diesen Prozess zu beschleunigen sind mehrere Personen involviert, damit die Zellen rasch ans Ziel gelangen. Die Manipulation besteht darin, die Zellen zu puffern, mit dem Plasmid/Vektor zu benetzen und mittels schwachem Strom in die Zelle zu schleusen. Danach werden die Zellen gereinigt, sowie ein Teil einbehalten und mikrobiologisch getestet.  Die Zellen werden anschließend wieder retour in den OP-Raum transportiert, wieder über Schleusen, und dem Patienten wieder eingesetzt.

Ich war ein Jahr lang an der Augenabteilung der Rudolfstiftung und durfte das Projekt begleiten. Ich wünsche dem Team viel Glück und hoffe, der Plan geht auf.

Sobald es Neues zur Studie gibt, werde ich ein Update posten!

 

 

 

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